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过去现在与未来,脐带血应用超30年

2019-06-27 16:23 来源:山东省脐血库
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脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液。近几十年的医学实践证明,脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞。和骨髓及外周血造血干细胞相比,脐带血干细胞具有免疫原性小,产生严重移植物抗宿主病风险小,相关的死亡率较小等优势。

1988年,一个国际医生团队对一位5岁的男孩实施了世界首例脐带血干细胞移植手术。目前,脐带血移植技术已经十分成熟,全球脐带血应用已超过50000例。

这一手术成功实施已经超过30年了,让我们循着过去的足迹,展望脐带血更加美好的未来。

脐血库诞生始末 

1982年,一位名叫Edward a. Boyse的科学家就提出,脐带血很珍贵,不应在新生儿降生后当作医疗废物丢弃。

随后几年,Edward a. Boyse与Judy Bard博士、Hal Broxmeyer教授合作,共同探索脐带血干细胞在移植和细胞治疗中的作用。

当时,大多数干细胞疗法依赖于骨髓干细胞。但他们独辟蹊径,尝试证明脐带血是一个具有潜在价值的替代品。

Broxmeyer率先开展了脐带血干细胞的生物学特性和低温保存研究。

在Broxmeyer的帮助下,Joanne Kurtzberg博士研究了脐带血中的造血干细胞在治疗多种疾病中的应用。最终研究结果表明,脐带血是一种合适的造血干细胞来源。

1995年,美国建立全球首个脐带血库。经过二十多年的发展,全世界脐带血库的数量已超500家,几乎遍及所有的发达国家和少数发展中国家,冻存数量超过320万份。

脐带血治疗的第一种病 

范可尼贫血症(FA)是一种发育异常导致的遗传病,危害骨髓,并使患者易患多种癌症。

受到Joanne Kurtzberg博士团队研究结果的鼓舞和启发,医生团队选择范可尼贫血症作为脐带血第一个治疗的疾病。而在当时,HLA相匹配的来源于亲兄弟姐妹的骨髓干细胞已经被用于治疗范可尼贫血症,这为脐带血干细胞移植提供了可资借鉴的经验。

这次治疗选择纽约洛克菲勒大学的Arleen Auerbach和巴黎圣路易斯医院的Elaine Gluckman展开合作。这两位都是治疗范可尼贫血症的专家——Arleen Auerbach发现了出生前诊断范可尼贫血症的方法,而Elaine Gluckman对治疗范可尼贫血症有很多临床经验。

全球首例脐带血移植 

医生选择Matthew Farrow作为全球第一例脐带血干细胞移植手术的患者,他是一名5岁的男孩,被诊断患有范可尼贫血症。当时,他的母亲又有了身孕,权衡各种因素,这个家庭成为脐带血采集和移植的最佳选择。

当Matthew Farrow的妹妹出生时,医生提取了残留在她脐带中的血液,再由Broxmeyer空运到纽约冻存。

六个月后,Matthew Farrow在法国巴黎接受了妹妹的脐带血干细胞移植。最终也证明脐带血在冷冻保存和解冻复苏后,仍然可以取得积极的治疗效果。

Matthew Farrow的范可尼贫血症被完全治愈。当时,这种疾病的患者预计寿命只有十几岁。但是他现在已经35岁,身体依然保持健康,还组建了幸福的家庭。

脐带血应用的现在和未来 

脐带血传统的应用领域——移植医学,主要是利用脐带血中的造血干细胞重建造血系统,治疗血液系统疾病。

以我国为例,脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于、急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、地中海贫血等11大类疾病的治疗,绝大部分是血液系统疾病。

而在全球范围内,由于脐带血中多种干细胞的存在,它已被广泛应用于另一个领域——再生医学。

在美国临床试验数据库(ClinicalTrials)上,目前可搜索到超过845项已完成或正在进行的与脐带血相关的临床试验,其中再生医学相关的临床试验超过210项,移植医学相关的临床试验约200项,与感染相关的临床试验超过60项。近几年,再生医学的研究更是明显增多。

以美国的最大的两家脐带血库CBR和ViaCord为例,它们的脐带血应用例数逐年攀升,其中再生医学的贡献在2008年以后日益明显。

目前,脐带血用于再生医学的研究涉及疾病种类包括:脑瘫、衰老、自闭症、缺血性脑卒中、脑损伤、糖尿病、糖尿病足溃疡、角膜病变、视网膜病变、克罗恩氏病等,疾病种类超过35种,这为脐带血的应用开辟了一个更加广阔的前景。

CAR-T是一种高效且特异的治疗恶性肿瘤的新方法。脐带血中含有不同类型的免疫细胞,包括T细胞,B细胞,NK细胞等等,如果患者冻存了自体脐带血,就可以从脐带血中获得T细胞培养CAR-T细胞,使绝境中的患者再次获得生机。

从脐带血中扩增NK细胞培养CAR细胞,也是近期发展的趋势,相信不久的将来将应用于临床,助力恶性肿瘤的治疗。

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